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遗传性骨髓衰竭综合征的造血干细胞移植治疗


中 国 小 儿血 液 与 肿 瘤 杂 志 ?2 0 1 7? 年? 1 2? 月 第 ? 2 2? 卷第 6? 期? J? C h m d? P e d i a tr ? Bl o od ? Ca n oe r , D ec e m b er 20 1 7 , Vo l ? 22 , No . ? ? 6 ? ?2 8 1 ? ? ? ? DO I ? : 10 . 3 969 /j . ? i ssn . ? 1 673 ? - 5 32 3 . 20 1 7 . 06 . 00 ? ? 1 专 题论坛 ? ? ? 遗 传 性 骨 髓 衰竭 综 合征 的 造血 干 细 胞移 植 治 疗 ? ? 李倩 陈静 ? ? 异 基 因 造 血干 细 胞 移 植 tr ( h e m a t o o i e t i c ?s t e m ?ce l l ? ? p 疾病 特 点 的 预处 理 已 经 成 为 该 类疾 病 移 植 治 疗 获 得 ? ? 成功的 关键 H S CT 。 an s l p a n t at i on , ?H S C T ) 是 目 前 根 治 遗 传 性 骨 髓 衰竭 ? ? ? ? , 以 氟达 拉滨 为 主 减 低 剂 量 预 处 理后 ? ? , 综 合 征 I i ( n h e r i t e d ? b o n e ?m ar ro w? f ai l u re ? s yn d r o m e 一 治疗 ?8 FA  ̄ 在 同 胞 和 非 亲 缘 全 相 合 移植 中 分 别 ? ? % BM F S ) 的唯 方法 。 但 该 治 疗 方 法 往 往伴 随 。 , 一 ? ? 系 获得 了 0 %? ? 90 和 7 0 %?  ̄ ?8 0 % 的移 植后 5 2 ? ? 年生 列治 疗相 关 并发 症 和 晚 期 毒 副 反 应 I 因 此 所有 ? ? , 存率 高达 M l ?; D BA [ 患 者 的 同 胞 供 体 移植 后 年 生存率 ? ? B MF S 患 者 在接 受 HS C T 治 疗前都应 合 理评估 个 ? ? , 80 % 7 ] ? 。 由于对放化疗 的高 度 敏感 和疾病本 ? ? D KC , 体 化权 衡 移 植 治 疗 的 收益 及 风 险 包 括 移 植 指 征 供 ? ? 、 身 潜在 的 器 官 功 能 损 伤 患 者 采用传 统 的清 ? ? 体类 型 干 细 胞 来 源 预 处 理 方 案 等 、 、 , 。 I B M FS 发病 率 ? ? 髓性 %? HS C T 生存 率 较 差 [ 8 ] 。 而 早些年采 用 清髓性 ? ? 的 治疗 相 关 死 亡率 达 ? ? 低 关 于 此 类 疾 病 的 移 植 治 疗 病 例 数 有 限 系 统 性文 ? ? , 预处 理 后 30 ? HS C T [ 治疗 S DS 献 报道 少 见 现 对 , I B MF S 的造 血 干 细 胞 移 植 治 疗 概 ? ? 4 0 %? 9 」 ? ? 。 述如下 1 ? ? 。 3 治 疗 原则 ? ? 2012 概述 ? ? I 年 9 月 在


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